BPDCN è una neoplasia ematologica maligna rara e altamente aggressiva che coinvolge pelle, midollo osseo, linfonodi e/o siti extranodali.

Nonostante i sostanziali progressi nella diagnosi e nella comprensione biologica della patologia, fino al 2018, non c’è stato un netto consenso sul suo trattamento e la maggior parte dei trattamenti storici erano basati su regimi di chemioterapia per il trattamento di linfomi, di Leucemia Linfoblastica Acuta ( LLA) o Leucemia Mieloide Acuta ( LMA). Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è stato considerato l'unico trattamento associato a remissioni durevoli e ad un beneficio di sopravvivenza. Nella pratica clinica, tuttavia, data l'età media di insorgenza della BPDCN intorno ai 65 anni, la maggior parte dei pazienti spesso non è candidabile al trapianto per una serie di motivi, tra i quali la presenza di comorbidità e la fragilità del paziente. Stemline Therapeutics, acquisita dal Gruppo Menarini nel giugno 2020, ha portato sul mercato il primo trattamento per questa patologia negli Stati Uniti dopo l'approvazione della FDA, trattamento che ha avuto la recente approvazione (Gennaio 2021) anche in Europa.